Науковий напрямок кафедри включає розробку та впровадження сучасних аспектів профілактики, діагностики та лікування хвороб системи крові у дітей, алергічних захворювань, у тому числі бронхіальної астми у дітей, хронічної патології нирок. За роки існування кафедри на базі міської дитячої клінічної лікарні № 16 у своїй науковій діяльності її співробітники керувалися традиціями, закладеними проф. В. О. Бєлоусовим, які завжди передбачали відповідь на найактуальніші і суттєві питання медичної практики. Вивчалися питання патогенезу бронхообструктивного синдрому у дітей та бронхіальної астми, роль імунних механізмів у формуванні серцево-судинних захворювань та проблема кардіоміопатій у дитячому віці, вплив змін у гормональному та імунному статусі дітей, які часто хворіють, на питання реабілітації цих хворих.
У галузі нефрології співробітниками кафедри проведені дослідження, спрямовані на поглиблені дослідження патогенезу нефриту, а саме порушення кровообігу, обміну вторинних месенжерів клітинних мембран – фосфоінозитидів, та ендотелійзалежних факторів, що сприяло підвищенню ефективності лікування цієї патології у дітей. Розширенню наших знань щодо патогенезу геморагічного васкуліту у дітей сприяли дослідження у них обміну тромбоксан-простацикліну, ендотелійзалежних факторів, показників кортизолу, тиреоїдних гормонів та калікреїн-кінін-протеазної системи. Вивчали і аналізували шкідливий вплив навколишнього середовища на стан здоров’я дітей та перебіг хвороб, співставлення змін у захворюваності дітей нашого регіону зі світовими тенденціями.
Це давало можливість своєчасно визначити найбільш актуальні напрямки наукових досліджень. Так, протягом останніх тридцяти років кафедра разом із колективом клініки утримує одну з провідних позицій в Україні в реалізації міжнародної програми лікування онкогематологічних захворювань у дітей – BFM (Берлін – Франкфурт – Мюнстер). Завдяки цій програмі у харківському регіоні летальність при гострій лімфобластній лейкемії зменшилась з 8 до 1 %, а виживання відповідно підвищилось з 15 до 85 %.
За період існування кафедри педіатрії № 2 з 1984 р. на кафедрі захищено 2 докторські дисертації, 31 кандидатська дисертація та 3 PhD за спеціальністю «Педіатрія». Сьогодні аспірантами виконуються 4 наукові праці на здобуття звання PhD за спеціальністю «Педіатрія» з питань сучасного патогенезу бронхіальної астми, пієлонефриту у дітей та гострої лейкемії. Співробітниками кафедри виконується науково-дослідна робота за темою «Прогнозування контролю бронхіальної астми у дітей з урахуванням маркерів запалення та стану аерогематичного бар’єру легень».
Протягом останніх років видано 3 підручники, 57 навчальних посібників та методичних рекомендацій. За авторством та співавторством викладачів кафедри вийшли підручник «Клінічна фармакологія», перший в Україні навчальний посібник з факультетської педіатрії для іноземних студентів англійською мовою, який перероблено, доповнено і перевидано у 2009 р. за грифом МОЗ України. За участю проф. Ю. В. Одинця в 2014 р. видано Національний підручник з нефрології. В співавторстві (зав. кафедри, проф. Н. І. Макєєва, доц. В. О. Головачова) в 2020 р. видана монографія «Пієлонефрит у дітей: роль бактеріальної комунікації»
Співробітниками кафедри одержано 3 патенти України на винахід, 18 патентів на корисну модель, видано 4 наукові авторські твори з проблем дитячої гематології та рецидивуючого бронхообструктивного синдрому у дітей. Щотижня співробітники кафедри з лікарями клініки проводять клінічні конференції з обговорень найбільш тяжких та діагностично-складних клінічних випадків. Колектив кафедри бере активну участь у науково-дослідних проєктах та клінічних багатоцентрових, рандомізованих міжнародних дослідженнях з приводу застосування сучасних лікарських препаратів у практику охорони здоров’я, а також у роботі міжнародних наукових форумів. Протягом останніх 20 років кафедра щорічно проводить Українську науково-практичну конференцію лікарів-педіатрів із міжнародною участю «Проблемні питання діагностики та лікування дітей з соматичною патологією», де висвітлюються результати науково-дослідних робіт співробітників кафедри при активній участі провідних педіатричних кафедр України, Білорусі, Молдови, Польщі, Таджикистану. В рамках конференції проводиться майстер-клас з питань паліативної допомого дитячому населенню за участю провідних фахівців нашої країни та Великобританії, Нідерландів.